Управление по контролю качества пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в апреле 2020 года одобрило первый таргетный препарат для лечения рака желчных протоков. Пемазир (Pemazyre), он же Пемигатиниб (Pemigatinib) предназначен для взрослых пациентов с запущенными злокачественными опухолями желчных протоков, в случаях, когда в опухолевых клетках имеется мутация FGFR2, и заболевание продолжило прогрессировать по крайней мере после одного предшествовавшего курса химиотерапии.
Таргетные препараты отличаются от классических химиопрепаратов тем, что они работают как «снайперские винтовки»: они блокируют определенные молекулы-мишени, необходимые раковым клеткам для выживания и бесконтрольного размножения. Можно сказать, что с появлением таргетных препаратов и иммунопрепаратов из группы ингибиторов контрольных точек в онкологии наступила новая эпоха. Эти лекарственные средства обычно переносятся лучше, чем классическая химиотерапия, и помогают повысить выживаемость среди пациентов с онкологическими заболеваниями на поздних стадиях.
FGFR (рецептор фактора роста фибробластов) представляет собой белок-рецептор, который находится на поверхности клеток, регулирует их рост и размножение. У некоторых пациентов с раком желчных протоков имеется мутация в гене, кодирующем этот белок. В итоге FGFR работает неправильно и способствует бесконтрольному размножению клеток.
У многих пациентов рак желчных протоков диагностируют уже на поздних стадиях, когда хирургическое лечение невозможно. Поэтому появление первого таргетного препарата для лечения данного заболевания стало важным событием.
Интеллектуальная собственность https://www.euroonco.ru
На лечение ответили 36% пациентов
FDA одобрило Пемазир по результатам клинического исследования, в котором приняли участие 107 пациентов с раком желчных протоков на поздних стадиях. У всех пациентов молекулярно-генетический анализ показал наличие мутации FGFR2 в раковых клетках, и все они ранее прошли по крайней мере один курс химиотерапии, после которого заболевание продолжило прогрессировать.
В ходе лечения Пемазиром у участников исследования оценивали общий ответ — количество случаев, когда злокачественная опухоль уменьшалась в размерах (частичный ответ) или исчезала (полный ответ).
Общий ответ составил 36%, при этом в 33% случаев был отмечен частичный ответ и в 2,8% случаев — полный. В общей сложности ответ на лечение был отмечен у 38-ми участников, из них у 24-х (63%) он сохранялся в течение 6 месяцев и дольше, у 7-ми (18%) — в течение 12 месяцев и дольше.
Пациенты принимали Пемазир в виде таблеток один раз в день в течение 14 дней, затем следовал 7-дневный перерыв и новый цикл. В случаях, когда рак начинал быстро прогрессировать, либо развивались выраженные побочные эффекты, прием препарата прекращался.
Среди побочных эффектов Пемазира чаще всего отмечались:
- снижение уровня фосфата в крови;
- выпадение волос;
- запор, диарея;
- изменения ногтей;
- чувство усталости;
- изменение чувства вкуса;
- тошнота и рвота;
- сухость, язвы во рту;
- потеря аппетита;
- сухость кожи, глаз;
- боли в суставах, животе, спине.
Пемазир был рассмотрен экспертами FDA в приоритетном порядке и получил статус передового терапевтического средства. Это позволило одобрить его в ускоренном режиме, и теперь он доступен для онкологических пациентов в США. Тем не менее, его клинические испытания будут продолжены. Кроме того, Пемигатиниб получил статус орфанного препарата — лекарственного средства для лечения редких заболеваний. Это дало его разработчикам возможность получать финансовую стимуляцию.
Мы в Европейской клинике внимательно следим за информацией о разработке и регистрации новых противоопухолевых препаратов в мире. Как только новый препарат проходит регистрацию в России, мы сразу же начинаем его применять.
Источник: cancer.org
Читайте также:
круглосуточно
и событий клиники
